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◆難病の薬 「早く承認を」 [臨床試験(治験)]

日本で使えない 難病の薬 「早く承認を」

人工呼吸器をつけて寝たきりの千葉県松戸市のS子ちゃん(8)が、最後に笑顔を見せたのは4年前。
今は言葉も話せなくなったが、お兄ちゃんのY君(10)には、表情の微妙な変化から妹の気持ちが分かる。
「緊張しているみたい」。兄に手を握られた妹は、大きな目で見つめ返す。

 難病「ニーマン・ピック病C型」のS子ちゃんは日に日に、できないことが増えていく。この病気は生まれつき細胞にコレステロールなどが異常に蓄積するため、様々な細胞の機能が悪くなる。
診断された患者は国内に約20人しかいない。

 M子ちゃんが発病したのは2歳半の時。「パパ」「ママ」など1語しか話せない。数歩、歩くと倒れてしまう。東京都内の大学病院で、骨髄検査などを受けて診断がついた。

 根治が期待できる薬はない。退院後、歩けなくなった。3歳ころ、言葉を失った。呼吸も弱くなり、人工呼吸器をつけた。4歳で寝たきりになった。
 食べ物をのみ込めなくなり、5歳で胃に管を通して栄養を送り込む「胃ろう」をつけた。

 父、Mさん(44)はインターネットで病気について調べたが、日本には、ほとんど情報がなかった。米国の患者団体と連絡を取り、「ミグルスタット」という病気の進行を抑える薬があることを知った。

 2007年に海外で臨床試験(治験)が始まり、09年に欧州で承認されたが、日本では治験が始まってもいない。

 薬の早期承認を国に訴えてきたMさんは「病気が進行していく娘に何もしてやれないのがつらい。同じ病気の子どもは今後も生まれてくる。薬を早く承認してほしい」と話す。

 患者数が少ない難病の薬は、製薬企業にとって経費がかかるのに利益が少ないので、承認に向けた準備が進まない。海外で承認されているのに国内では使えない時間の遅れ「ドラッグ・ラグ」が起きる。

 たんぱく質を分解する酵素が十分に働かないために、体内のアンモニア濃度が高くなり、脳の神経細胞が破壊される「尿素サイクル異常症」も、推定患者は300人ほどのまれな病気だ。
 欧米では1999年までに効果の高い薬が承認されたが、日本では使えない。

 この病気の娘(7)を持つ東京都の母親(45)は「命を救うことができる薬が海外にはあるのに、使えないのはおかしい。だれもが難病になる可能性がある。国はドラッグ・ラグを緊急課題として取り組んでほしい」と訴える。

(読売・医療大全記事より)

◇当事者にとっては緊急を要すること。その辺の措置が柔軟に出来ないものか。海外で治療する道はどうなんだろう、と気にかかります。


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